7款罕见病药已进医保 ，患儿家长 ：我们能畅想未来了 ！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动 的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布 的《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中 ，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功 ，被纳入医保 。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日 ，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型 的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时 ，治疗SMA的这两款药物均已获批上市 。对于年幼 的珺宝而言 ，妈妈选择了口服 的利司扑兰 ，但当时6.38万元/瓶 的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说 ，每个SMA患儿的家庭 ，都会遇到医生的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房 ，绝对不会放弃 。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶 ，让业内猜测 ，或是为国家医保谈判做准备 。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道 。
“SMA是一个需要终身治疗 的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点 。作为患者关爱组织 ，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈 的时刻 ，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋 。治疗可及性 的不断提高 ，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布 ，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了 ，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午 ，得知这一消息后 ，正在工作中的珺宝妈妈，用激动 的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算 ，26天用一瓶，即便体重有一些增长 ，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重 的患儿用药量不同，治疗费用会有差别 。但与之前 的药价相比，如此大幅度 的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望 。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时 。
“当时为了诺西那生钠进医保，真 的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻 ，SMA患者小可 的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽 。
从70万元降价至3.3万元 ，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃” ，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年 的国家医保目录谈判中 ，7个罕见病药物被纳入国家医保目录 。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠 。截至2022年11月23日 ，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物 。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散 、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液 、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液 、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液 。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE) ，该病是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生 的局部皮下或粘膜水肿 ，75%患者在10-30岁期间首次发作 。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时 ，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿 ，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来 的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活 ，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示 ，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保 ，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下 的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径 ，截至10月 ，按照赠药后患者用药负担为基准 ，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市 ，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录 。
从1996年诺西那生钠在美国上市 ，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠 的渴望 ，如同所有SMA患儿及其家庭一样 ， 是想要拼命抓住的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁 ，就希望孩子尽快用上这个药。”他们 的努力也得到了回报 。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成 ，用药后的效果并没有想象的那么明显 。但小可妈妈能感觉到 ，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的 。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药 ，相信病情不会再发展下去 。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元，终身注射 。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用 ，占比约76.4%。彼时 ，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同 ，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一 ，该目录已纳入121种罕见病。数据显示 ，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药” 的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批 ，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来 ，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入 ，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液 ，在获批当年便纳入医保 。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多 的希望 。 。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年 ，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地 的医院 、医保局、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利 ，但却只 是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有 的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录 ，只 是药物可及道路上 的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中 ，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前 。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋 ，群里都炸锅了 ，但没想到为了用上这款药，后面遭遇 的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册 的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用 的局面 。作为高值罕见病药，并不 是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里” 的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？
“在最后环节 ，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便 是在一些政策比较好 的省市 ，也依然需要患者主动推一把 。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份，如广东 、安徽 、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外，还有相当一部分城市 的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题 。
在2022年举行 的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还 是蛮难 的 。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步 ，要进入医院 ，还需要有医生提单 、开药事会 ，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间 的“最后一公里” ，2018年以来 ，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件 ，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等 。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革 的病种 ，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比 、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制 、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中，不少医院 、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地 的问题依然存在。
不过 ，国家医保局明确表示 ，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地 的合力 ，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制 ，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店 ；加强对各地 的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们 是幸运 的 ，能有药物进入医保目录，也有一份责任感 ，希望能推动并解决目前患者所面临 的困难 。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通 ，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病 的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·读懂中国式现代化｜田飞龙 ：中国式现代化为何 是在历史接力与体系竞争中前行？******
中新社北京12月11日电 题 ：中国式现代化为何是在历史接力与体系竞争中前行？
作者 田飞龙 北京航空航天大学法学院副教授，北京党内法规研究会常务理事
编者按 ：
现代化 ，一场跨越数百年 、关涉五大洲的全球社会大转型，贯穿经济 、科技 、政治、文化等各个领域，给世界带来巨变 。中国，无疑也 是这历史进程中的一部分。
经过百年奋斗，中国的现代化蔚然成潮 。中共二十大报告正式提出“中国式现代化” ，为何是现代化模式的创新 ？其本质要求究竟为何 ？为何能打破“历史终结论” ？“东西问”特稿专栏藉此推出“读懂中国式现代化”专题策划(二) ，将围绕“中国式现代化的世界意义”进行解读。
中共二十大报告提出“以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴” ，这一判断具有重要 的价值奠基与制度实践指南意义。“中国式现代化”成为二十大的“思想名片”和“制度名片”，成为中国发展经验与智慧 的总括性框架 。
11月中美元首在印尼巴厘岛举行会见，中方清晰阐明对民族复兴与全球治理的系统主张和方案 ，世界各国对中国式现代化与全球可持续发展 的深度关联抱有积极理解和期待。中国式现代化不仅是民族复兴的基础 ，更是全球经济复苏与全人类和平发展的生机 。
2022年11月16日，二十国集团(G20)领导人第十七次峰会于印尼巴厘岛闭幕。李志华 摄现代化 是一种世界历史命运，也是人类文明 的必然进程，但各国各民族如何完成现代化？如何在价值和制度的双重层面实现民族性与现代性 的本国均衡解？如何在西方先发 的现代化模式及其霸权话语下实现自主发展道路的探索与定型 ？这 是对非西方文明、民族与国家的规范性乃至生存性挑战 。“中国式现代化”就 是中国应对上述挑战 的基本回答，也是人类现代化探索进程 的新篇章 。
东方与西方：中国式现代化的历史
现代化(Modernization)本身是一个西方概念， 是西方现代性(Modernity)在观念和制度上自我成熟与扩展 的历史过程。现代化以现代性为价值基础和制度导向 。现代性本身具有清晰的历史属性和批判意识 ：其一 ，现代性相对于古典性(Classicality)而言 ， 是对西方古代文明及其价值与制度体系 的批判性重构 ， 是以个人理性为内核 的文明形态塑造；其二 ，现代性在本质上 是对诸神的放逐与对“全人” 的理性界定和升华，人权与民主成为现代性的政治本体要素；其三 ，现代性在西方首先成熟和体系化，并通过殖民主义和霸权主义方式实现了全球化，造成“西方文明中心论”和“文化等级制”；其四，西方现代性与现代化过程在其内部范畴具有理性批判精神和多元性(如欧陆现代化、英美现代化等) ，但对非西方文明及其国家民族则具有文化压制性和模式强制性(西方在其内部是“复数”，但在其外部却 是“单数”)，这是西方霸权及其双重标准 的历史与精神来源 。
“古罗马文明展”在中国国家博物馆展出 。田雨昊 摄中国文明与政治体系自成一体 ，在漫长 的古代史进程中不仅完成了自身 的思想与制度成熟，而且以天下体系 的方式塑造出对周边族群和不同文化的“协和万邦”体系，持续进行着文化输出 、交流 、互鉴 ，提供力所能及 的和平与安全。但从1840年鸦片战争以来 ，中国的大一统国家秩序与天下体系 的协和秩序遭到已基本完成工业革命和现代民主制度建构的西方列强 的殖民侵略与压迫，从而开启了中国近现代史的双重进程：一方面是模仿西方的现代化进程；另一方面 是在文化与制度上艰难探索自主现代化道路的进程。随着救亡图存成为民族 的集体生存意识，现代化已是唯一的救国救民之道 。但中国现代化 的道路到底如何走 、现代化命运到底会如何 ？这些问题的答案并非不证自明。
翻拍致远舰资料照片 。甲午战争中 ，致远舰与日军吉野舰对战时发生爆炸沉没 。张颖 摄从中国现代化百余年 的历程来看 ，思想与制度路线 的竞争和探索一直在进行 。就现代化的理解和实践而言 ，中国现代化精英展开了前后相继 的道路探索，大体包括：其一 ，以洋务运动为代表 的物质(器物)现代化，其指导思想为“中学为体，西学为用”，理论检讨 的范围仅限于中国的物质技术落后 ，但洋务运动遭到了甲午战败的挫折；其二 ，以戊戌变法为代表的制度现代化 ，其指导思想为康梁维新派 的变法改制论 ，理论检讨范围限于制度层面，主张以君主立宪制实现现代化突破，但变法失败，革命继起；其三，以新文化运动为代表 的文化现代化 ，有鉴于物质 、制度层面现代化探索 的挫折 ，中国 的现代化精英寻求向中国文明更深处批判与革命 ，其指导思想 是新青年文化革命理论，实践遗产是五四运动 ，提出了中国现代化的民主命题和科学命题。
市民在北京鲁迅博物馆参观《曙光·伟业——五四运动和中国共产党的创立》专题展 。杜建坡 摄由此可见，中国现代化精英对现代化道路 的探索确实呈现了一个由表及里 、由浅入深 、不断试错、逐步进化的过程 ，从而在现代化思想启蒙 、社会运动与制度创新层面为革命性 的变革准备了基本条件。
中国式现代化显然离不开中国文明 的自有基础 ，更离不开中国近现代过程的接力探索，上述从物质到制度再到文化层面的现代化思想与实践运动， 是一个前后相续、接力超越的历史综合过程 ，最终汇聚为中国共产党领导 的中国式现代化的历史基础和实践来源。《中华人民共和国宪法》序言 ，就 是对中国式现代化之历史背景、探索过程及价值与制度成效的权威而科学的总结 。
内蒙古呼和浩特，读者在新华书店的宪法专柜前阅读 。刘文华 摄处境与竞争 ：中国式现代化的自觉
作为对人类文明新形态的接力探索，中国式现代化也是自我完善与惠及人类的历史过程 。现代化存在“西方中心论”迷思，其精神根源在于：其一，从历史发生学上 ，西方现代化是人类现代化第一个成体系的思想与制度成果， 是第一个被实证且行之有效的完整体系，由此带来西方 的自信与非西方的自卑 ，这种结合偶然但持久 ，现代化 是去魅化，但西方现代化成为非西方 的新魅惑来源；其二 ，从文化领导权与霸权利益上，西方通过将自身现代化加以普适化而持续收取非西方 的经济红利和文化红利 ，非西方的市场、制度与文化被西方强制性格式化与重新编码，非西方文明及其政治存在逐步成为一种丧失主体性与平等竞争资格 的依附性存在 。
非西方之自主现代化内含 的主权意识、民族文明意识和全球竞争意识 ，本来是西方现代化 的起源密码，却在西方现代化霸权转化过程中成为非西方民族 的探索禁忌 。西方式现代化具有内在无法克服 的精神自负与霸权基因 ，从而决定了中国式现代化未来进程 的基本处境。其一，西方式现代化的精神条件是一神论和“西方中心论”，原则上不允许出现非西方的体系性挑战者，美国将中国定义为唯一 的体系挑战者和主要对手，这 是西方式现代化逻辑 的必然结果；其二，西方式现代化从16世纪以来累积五百年而成的全球霸权体系及其利益网络 ，是西方文明及列强群体竭力守护 的遗产，影响着整个西方世界与全球秩序，故西方霸权 的保卫战在精神动员与协调行动上虽有分歧 ，但共同利益更为凸显；其三 ，殖民主义与后殖民主义对非西方世界 的复杂渗透 、支配及其思想与制度改造，其深刻程度出乎预料 ，要对西方式现代化进行基本价值和制度上的制衡与竞争 ，其理论难度和实践难度需要充分评估与周全应对 。
2020年5月29日，香港市民来到美国驻港澳总领事馆门口举行抗议示威，支持“涉港国安立法”，强烈反对美国政府干预香港事务，干涉中国内政 。张炜 摄中国与世界：中国式现代化的新意
中国式现代化 是一个具有历史综合性 的理论命题 ，也 是与民族复兴相伴而行的实践命题 ，更是民族性与现代性在中国文化和政治场景下 的全新均衡解 。中国式现代化致力于民族复兴与人类和平发展相互结合的文明新形态的结构性和体系性探索，也 是中国走向世界舞台中央 的基本姿态 。
从中国式现代化 的制度图景和要素来看 ，有着自身文明根基、实践理性和全球治理的系统方案 ：其一，国情和文化要素，包括人口规模巨大、人与自然和谐共生等，凸显对大一统智慧的传承和责任，以及对人与自然关系 的东方文化理解与守护 ；其二，社会主义要素，包括坚持中国共产党 的领导和中国特色社会主义、共同富裕、丰富人民精神世界、高质量发展与全过程人民民主 ，其精神性 、公平性、发展性与民主性 的整合及结构化，是社会主义优越性 的实践验证和体系化落实；其三，全球治理要素 ，包括人类命运共同体和人类文明新形态 ，更 是对天下主义当代性、和平发展核心价值观的知行合一，是中国智慧与中国方案 的理性参与和贡献 。
西藏昌都市洛隆县易地搬迁安置点阿托卡小康示范新村村民载歌载舞庆脱贫。何蓬磊 摄总之，中国式现代化是立足自身文明和民族性而面向世界、面向未来 的思想和制度体系，绝非复古主义、民族主义或霸权主义，而 是民族复兴与人类文明新形态的规范性创新和实践性呈现 。中国式现代化 的未来进程 ，必然继续在历史接力和体系竞争中前行 。(完)
受访者简介 ：
田飞龙 ，北京航空航天大学高研院/法学院副教授 ，一国两制法律研究中心执行主任 ，硕士生导师 ，北京大学法学博士，北京党内法规研究会常务理事。曾赴瑞士弗里堡大学联邦制研究所短期访学(2009.8-2009.9)及担任香港大学法律学院Leslie Wright Fellow(2014-2015)。主要研究方向为宪法与政治理论 、比较法与全球治理 、港澳基本法 、涉外法治。兼任全国港澳研究会理事、海峡两岸关系法学研究会理事等 。译有《联邦制导论》《美国革命 的宪法观》等12部译著 。著有《现代中国 的法治之路》《香港政改观察》《政治宪法 的中国之道》《香港新秩序》等8部专著。
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