“一刻不停”自我革命 ，习近平再释全面从严治党******

　　中新社北京1月10日电 (记者 张素 邢翀)中共中央总书记、国家主席 、中央军委主席习近平9日上午在中国共产党第二十届中央纪律检查委员会第二次全体会议上发表重要讲话 。这是他连续第11次在新年伊始出席中央纪委全会。

　　接受中新社记者采访 的党建学者表示，经过新时代十年全面从严治党实践锤炼，管党治党宽松软状况得到根本扭转 。如今，习近平强调“一刻不停推进全面从严治党”“发扬彻底 的自我革命精神，永远吹冲锋号”，释出中共全面从严治党一刻不松 、半步不退 的鲜明态度。

　　“全面从严治党永远在路上，要时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定。”习近平在讲话中强调 。他还将解决这些难题比作实现新时代新征程党的使命任务必须迈过的一道坎 ， 是全面从严治党适应新形势新要求必须啃下的硬骨头 。

　　中共中央党校(国家行政学院)教授戴焰军注意到 ，继二十大报告提出“大党独有难题”这一重要命题 ，习近平此番用“如何始终不忘初心、牢记使命”“如何始终统一思想、统一意志 、统一行动”等六个“如何”进一步明确何为百年大党必须解决 的独有难题，意在让全党清醒认识自身党情，“全面从严治党也就有了前提和方向” 。

　　与此同时 ，学者表示以“必须迈过的一道坎” 、“必须啃下的硬骨头”形容解决大党独有难题，体现出推进全面从严治党的紧迫性 。中共中央党校(国家行政学院)教授竹立家举例说，现实中有些领导干部搞“两面派”，有些党员理想信念发生动摇 ，已经影响到党 的公信力 。如今重申“如何始终不忘初心、牢记使命” ，有助于从根本上解决“对党忠诚”这一核心问题 。

　　在以“永远吹冲锋号”亮明坚决态度的同时，习近平强调 ，要站在事关党长期执政 、国家长治久安 、人民幸福安康的高度，把全面从严治党作为党 的长期战略 、永恒课题 ，“把党的伟大自我革命进行到底”。

　　受访学者称 ，唯有坚持自我革命精神 ，推进全面从严治党 ，才能真正实现稳固执政地位、社会长治久安、人民美好生活等目标 。在新时代新征程上起好步开好局 ，更需从新的战略高度“一刻不停推进全面从严治党” 。

　　未来如何推进？习近平此番着重阐述“一个重要体系” ，即“全面从严治党体系” ，并作出一系列战略部署。

　　新时代十年，中共已初步构建起全面从严治党体系。二十大报告首次提出“健全全面从严治党体系”后 ，习近平此番指出 ，进一步健全这一体系要坚持“内容上全涵盖、对象上全覆盖 、责任上全链条 、制度上全贯通”。

　　“当前出现 的不少问题往往具有关联性 ，比如作风问题、纪律问题容易演变为腐败问题 ，这就要求我们必须坚持问题导向 、以全局思维统筹，将全面从严治党体系建成一个内涵丰富 、功能完备 、科学规范 、运行高效的动态系统。”戴焰军说 。

　　基于这一体系，习近平还在全会上作出一系列战略部署 。学者对此表示，这些部署承上启下、切中要害 ，立足现实、着眼长远，彰显“一刻不停推进全面从严治党”的力度。

　　对于反腐败工作 ，习近平强调必须深化标本兼治 、系统治理 ，一体推进，并点明“进一步健全完善惩治行贿 的法律法规”“严厉打击那些所谓‘有背景’的‘政治骗子’”等举措。

　　“对行业性、系统性 、地域性腐败问题进行专项整治 ，以及结合近期贪腐案件严厉打击‘政治骗子’ ，相关部署都找准了问题根源，将进一步铲除腐败滋生土壤。”戴焰军说。

　　外界注意到 ，纪律建设被摆上更突出位置。习近平指出，党规制定、党纪教育 、执纪监督全过程都要贯彻严的要求 ，“既让铁纪‘长牙’ 、发威，又让干部重视 、警醒 、知止” 。

　　竹立家表示 ，加强纪律建设是全面从严治党 的治本之策 ，突出用纪律管党治党 、抓早抓小，意在把“严”的要求贯彻到纪律的前沿、监督的前沿，以期发挥出“治本”效果 。

　　此次讲话中 ，习近平还着眼于发挥全面从严治党的引领保障作用，提出“要以有力政治监督保障党的二十大决策部署落实见效” ，“及时准确发现有令不行、有禁不止”，切实打通贯彻执行中 的堵点淤点难点 。

　　党建学者认为 ，管党治党和中央决策部署能否落到实处，监督必不可少 ，且关键在于各级纪检监察部门。在全面贯彻落实党的二十大精神 的开局之年，通过在中央纪委全会上强化政治监督 ，会让百年大党在新的“赶考之路”上行稳致远 。(完)

7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了 ！******

　　“太好了 ，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午 ，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中 的珺宝妈妈 ，用激动 的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元 ，被纳入医保 ，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们 的家庭看到了希望 。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功 ，被纳入医保 。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型 ，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗 ，活不过半岁 。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市 。对于年幼的珺宝而言 ，妈妈选择了口服 的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭 的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗 ？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿 的家庭，都会遇到医生 的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说 ，“我们家里还有房 ，绝对不会放弃 。”

　　2021年12月 ，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶 ，让业内猜测 ，或 是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里 的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA 是一个需要终身治疗 的疾病 ，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈 的时刻 ，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋 。治疗可及性 的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命 。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体 的谈判价格还未公布，但从央视播出 的谈判现场视频来看 ，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了 ，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午 ，得知这一消息后 ，正在工作中的珺宝妈妈 ，用激动的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账，按珺宝目前20斤 的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度 的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗 的希望 。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时 。

　　“当时为了诺西那生钠进医保 ，真的 是拼了 ，现在提起来依然很激动。”时隔一年多 ，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录 的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽 。

　　从70万元降价至3.3万元 ，2021年 的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年 的国家医保目录谈判中 ，7个罕见病药物被纳入国家医保目录 。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年 的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现 ，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为 ：利司扑兰口服溶液用散 、富马酸二甲酯肠溶胶囊 、拉那利尤单抗注射液 、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液 、曲前列尼尔注射液 、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病 是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿 ，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中 ，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡 。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿 ，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶 ，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担 。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次 ，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后 ，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’ 的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保 ，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下 的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准 ，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市 ，这些药也被称为高值罕见病药。其中 ，渤健 的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α ，在去年通过谈判以较大 的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药 ，一家人对于诺西那生钠的渴望 ，如同所有SMA患儿及其家庭一样 ， 是想要拼命抓住的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们 的努力也得到了回报 。去年 ，19岁的小可终于用上了诺西那生钠 ，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象 的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前是做不到的 。“我们互相鼓励要继续努力 ，只要康复不断 ，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始 ，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元 ，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4% 。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同 ，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药 ，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药”的情况 。截至2021年国家医保谈判后 ，已有治疗45种罕见病 的89种药物在中国获批 ，其中的58种药被纳入国家医保目录 ，覆盖28种罕见病 。

　　2019年以来 ，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入 ，包括诺西那生钠 、阿加糖酶α两款高值罕见病药物 ，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液 ，在获批当年便纳入医保 。仅2021年一年 ，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65% ，给其他罕见病群体带来了更多的希望。 。

　　与SMA患者不同 的 是，同为高值罕见病药 ，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院 的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局 、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利 ，但却只 是个案 ，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有 的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言 ，经国谈被纳入国家医保目录，只 是药物可及道路上的重要一步 ，患者最终能否顺利用上药 ，依然面临很多环节，在实际执行过程中 ，高值罕见病药进院难 的问题 ，又横亘在了患者面前 。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉 ，非常兴奋，群里都炸锅了 ，但没想到为了用上这款药 ，后面遭遇 的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册 的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳 ，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用 的局面 。作为高值罕见病药，并不 是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里” 的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节 ，往往 是我们患者不动，其他环节就不动 ，即便 是在一些政策比较好的省市 ，也依然需要患者主动推一把 。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题 。

　　在2022年举行 的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上 ，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购 ，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单 、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件 ，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制 的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品 ，不纳入定点医疗机构总额范围 ；对实行DRG等支付方式改革 的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重 。卫生健康部门要将合理使用 的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制 、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在 。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制 ，让暂时进不去医院 的谈判药品先进药店 ；加强对各地的监测评估和督促指导 ，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的 ，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难 。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保 ，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病 的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及 。

　　新京报记者 王卡拉